Embora às vezes seja hereditário, a maioria dos casos de nanismo é causada por uma mutação genética. A acondroplasia - tipo mais comum de nanismo - é uma doença que causa a baixa estatura em indivíduos adultos. No dia 29 de novembro de 2021, foi publicado no Diário Oficial da União a aprovação pela Anvisa do medicamento Voxzogo - usado no tratamento da acondroplasia - viabilizando assim a sua comercialização no Brasil pelas farmácias de alto custo. A expectativa da BioMarin - empresa global de biotecnologia e desenvolvedora de terapias inovadoras para doenças genéticas raras, também responsável pelo medicamento Voxzogo - era de que no Brasil, a aprovação do medicamento ocorresse até janeiro de 2022, mas o anúncio chegou antes do esperado.

Em nota, a Food and Drug Administration (FDA) - agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos - explica que acondroplasia é uma condição genética que causa baixa estatura severa e crescimento desproporcional; uma mutação genética faz com que um determinado gene responsável por regular o crescimento - chamado de receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos - seja excessivamente ativo, impedindo o crescimento ósseo normal. A FDA também relata que o medicamento Voxzogo portanto, funciona ligando-se a um receptor específico chamado "receptor de peptídeo natriurético-B" que reduz a atividade do gene regulador do crescimento e estimula o crescimento ósseo. Os testes de segurança e eficácia do medicamento realizados pela FDA constituíram-se de aleatórias aplicações de Voxzogo e placebo em 121 participantes com cinco anos ou mais, diagnosticados com acondroplasia, durante o período de um ano. Os que receberam o medicamento cresceram em média 1,57 centímetros a mais em comparação com aqueles que receberam o placebo.

"Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento que atenda à causa subjacente da doença e, ao longo do tempo, demonstrar uma redução de complicações que podem resultar da acondroplasia. Respeitamos a profundidade e a amplitude de pontos de vista da comunidade sobre as opções de tratamento e procuramos ser cientificamente rigorosos ao fornecer um conjunto de dados robustos para os órgãos regulatórios avaliarem a segurança e a eficácia do medicamento", pontua o médico Eduardo Franco, Diretor Médico Senior da BioMarin para a América Latina. Embora o IBGE não possua estatísticas sobre a ocorrência de nanismo na população brasileira, geralmente fala-se em nanismo quando um indivíduo tem altura cerca de 20% menor que a média geral da sua população.

O Presidente da Nanismo Brasil, Fernando Vigui, comenta que tem acompanhado os resultados do medicamento que está chegando no Brasil, e que tem resultados positivos. "Ficamos mais aliviados, pois sabemos que a pessoa com nanismo, muitas vezes, encontra dificuldades para manter a qualidade de vida, seja na parte da higienização, de vestuário, entre outras". O Voxzogo enquadra-se na categoria de medicamentos de alto custo, esperando-se que o próximo passo seja a inclusão do mesmo no Sistema Único de Saúde (SUS), para que seja realmente acessível à população.

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